Maladies rares
La fibrose pulmonaire idiopathique illustre les défis persistants
Déjà en 2017, une résolution parlementaire appelait à renforcer la prise en charge de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie rare et sévère. Huit ans plus tard, la question revient à la Chambre : soutien insuffisant aux centres d’expertise, absence de remboursement des frais de déplacement et règles de prescription rigides. L’exemple de la FPI illustre les obstacles que rencontrent encore de nombreux patients atteints de maladies rares en Belgique.
La députée Nathalie Muylle (CD&V) a interpellé le ministre de la Santé, par une question écrite, sur l’état d’avancement des mesures promises dès 2017. La résolution de l’époque visait à promouvoir la désignation de centres d’expertise, à financer leur fonctionnement multidisciplinaire – avec diététiciens et psychologues – et à alléger la charge financière des patients contraints de se déplacer pour leurs consultations. Elle proposait en outre d’assouplir les règles strictes entourant la prescription des médicaments.
Malgré cette résolution, en 2025, la situation a peu changé. « Nous constatons qu’un grand nombre des problèmes à l’origine de la résolution subsistent toujours », regrette la députée CD&V. Les trois centres d’expertise belges reconnus dans les réseaux européens de référence ne bénéficient que d’un soutien limité. Les patients doivent encore couvrir eux-mêmes leurs frais de déplacement, alors que la majorité n’est plus en mesure de travailler. Enfin, l’accès aux traitements innovants reste entravé par une réglementation jugée trop rigide.
Un plan maladies rares pour cette année
Entre-temps, un pas avait pourtant été franchi en 2024 avec la conclusion d’une convention dite « générique » pour plusieurs maladies rares, dont la FPI. Ce dispositif devait financer la coordination des soins et soutenir l’approche multidisciplinaire. Mais il n’a jamais vraiment vu le jour.
« La procédure de sélection des centres et la conclusion d’un avenant avec ces centres est une procédure lourde et complexe qui prend trop de temps », a reconnu Frank Vandenbroucke, ministre de la Santé. « La mise en œuvre de la convention générique ne répond plus aux besoins du terrain à l’heure actuelle. » Malgré un budget de 2,4 millions d’euros prévu à l’Inami, le projet a donc été abandonné.
À sa place, le gouvernement prépare désormais un plan Maladies rares, attendu pour fin 2025. « Il s’agit d’une approche plus globale », précise le ministre. Ce nouveau cadre doit confier aux fonctions « maladies rares » des missions élargies : cartographier l’expertise, établir des plans de soins individualisés, coordonner le parcours des patients, alimenter le registre national et accompagner la transition entre adolescence et âge adulte. Des concertations sont en cours avec l’Inami et le SPF Santé publique pour en définir les modalités pratiques.
Annoncer un plan, c’est bien, mais pour l’heure, tant pour les associations de patients que pour les médecins, ce plan relève encore du mythe de Tantale : annoncé, esquissé, presque à portée de main… et sans cesse repoussé.
Des patients toujours fragilisés
En attendant, pour les personnes atteintes de fibrose pulmonaire idiopathique – dont l’incidence annuelle est estimée à 10 nouveaux cas pour 100.000 personnes par an – les obstacles restent nombreux. Interrogé sur la question des déplacements, le ministre a admis qu’« à l’heure actuelle, l’assurance maladie n’intervient pas directement dans les coûts de transport de nombreux patients souffrant de pathologies très diverses, dont la fibrose pulmonaire ». Cependant, le ministre avance qu’une intervention généralisée pourrait entraîner « des dépenses supplémentaires très importantes », difficilement compatibles avec le cadre budgétaire actuel.
Le ministre rappelle toutefois que les patients chroniques peuvent bénéficier du forfait maladies chroniques ou du système du maximum à facturer, dispositifs censés couvrir en partie ces frais indirects. Mais dans la pratique, le reste à charge du patient demeure lourd pour des malades souvent en incapacité de travail.
Enfin, la FPI a été retirée de la liste des « besoins médicaux non rencontrés » pour 2025 (alors qu’elle y était présente depuis 2017). Une décision justifiée, selon le ministre, par la disponibilité de traitements remboursés – le nintédanib (Ofev), la pirfénidone (Esbriet) et son générique. « Si une nouvelle thérapie innovante arrivait sur le marché, elle serait évaluée par la Commission de remboursement des médicaments », a-t-il précisé. Reste que cette évolution inquiète les centres experts comme les patients, qui redoutent un accès ralenti aux futurs traitements alors que la maladie reste sévère et rapidement progressive.
