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Le Prix Generet pour les maladies rares attribué à la Pre Jordanova (maladie de Charcot)
25/02/2026
Le Prix Generet pour les maladies rares est attribué à la Pre Albena Jordanova: un million d’euros pour la recherche sur la maladie de Charcot.
[Carte blanche] De la grossesse à l’âge adulte : la pédiatrie comme colonne vertébrale des parcours de vie
23/02/2026
Carte blanche des médecins de l'HUB à l'occasion de la Journée mondiale des maladies rares 2026.
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Un 'cold case' génétique vieux de 12.000 ans résolu: c'était une maladie rare
11/02/2026
La dysplasie acromésomélique (DAM) de type Maroteaux, maladie rare caractérisée par un déficit de croissance et des membres raccourcis, frappait déjà les chasseurs-cueilleurs au paléolithique, révèle une étude parue dans le NEJM.
- Premium
Dre Ségolène Aymé : « Orphanet est né d’un besoin vital d’information »
22/01/2026
Médecin généticienne, fondatrice d’ORPHANET et récemment nommée Doctor Honoris Causa par la KU Leuven, la Française Ségolène Aymé a consacré sa carrière aux maladies rares, longtemps ignorées par la médecine et les politiques publiques.
Brussels Airport teste le transport de traitements innovants contre le cancer
19/01/2026
Brussels Airport mène un test sur le transport international de matériel cellulaire et sanguin humain destiné à des thérapies de précision (traitements innovants contre le cancer et certaines maladies rares).
Épilepsies rares : sortir enfin ces patients de l’angle mort
15/01/2026
Pour la première fois, tous les acteurs concernés par les épilepsies rares étaient réunis ce jeudi 15 janvier au Parlement fédéral. Patients, proches, médecins, experts et associations ont confronté leur réalité de terrain aux décideurs politiques.
Une nouvelle campagne pour mettre en lumière les complications de la mucoviscidose
17/11/2025
La Semaine européenne de la mucoviscidose débute ce lundi avec la nouvelle campagne de l'Association Muco "Comme si la mucoviscidose ne suffisait pas".
Autorisation pour UCB de commercialiser aux USA un médicament contre une myopathie rare
04/11/2025
UCB a annoncé lundi soir avoir obtenu le feu vert de la Food and Drug Administration (FDA), l'agence du médicament aux Etats-Unis, pour la commercialisation de son médicament Kygevvi pour le traitement de la myopathie mitochondriale.
De nouveaux traitements disruptifs pour une « hemophilia free mind »
30/08/2025
Face aux désagréments des thérapies de substitution, la recherche progresse et propose d’autres voies, prometteuses, dans le traitement de l’hémophilie.