Merck neemt Brits biotechbedrijf over voor bijna miljard euro
Veelbelovende behandeling van Polycythemia vera
Het Duitse farmaconcern Merck gaat het Britse biotechbedrijf Silence Therapeutics overnemen. Dat heeft Merck maandag bekendgemaakt. De deal gaat gepaard met een prijskaartje van 1,1 miljard dollar (circa 980 miljoen euro).
Silence Therapeutics legt zich toe op de behandeling van zeldzame ziektes. Het voert momenteel studies uit met het middel Divesiran voor de behandeling van Polycythemia vera (PV), een zeldzame, chronische vorm van bloedkanker waarbij het beenmerg te veel rode bloedcellen aanmaakt
De deal zou in het eerste kwartaal van 2027 afgerond moeten zijn.
Kleine interfererende RNA's (siRNA)
"We zijn verheugd dat we deze overeenkomst met Merck KGaA hebben gesloten. Ze vormt het sluitstuk van een competitief verkoopproces en biedt onze aandeelhouders een aanzienlijke, onmiddellijke en gegarandeerde waarde", verklaarde Iain Ross, interim-CEO en voorzitter van de raad van bestuur van Silence.
"Deze transactie volgt op de publicatie van fase 2-gegevens over divesiran bij de behandeling van polycythaemia vera, die mogelijk tot de beste in hun klasse behoren. Ze weerspiegelt ook de aanzienlijke vooruitgang die we hebben geboekt bij de ontwikkeling van onze gedifferentieerde pijplijn van kleine interfererende RNA's (siRNA's). Bovendien krijgen onze innovatieve onderzoeksprogramma's hiermee nieuwe ontwikkelingsmogelijkheden binnen Merck."
"Divesiran komt terecht bij een onderneming die beschikt over de schaalgrootte, middelen en commerciële capaciteiten om de fase 3-ontwikkeling te versnellen en deze potentieel toonaangevende siRNA-behandeling beschikbaar te maken voor patiënten die er behoefte aan hebben."
Hematocriet onder controle houden
Polycythaemia vera (PV), ook bekend als de ziekte van Vaquez, is een zeldzame myeloproliferatieve neoplasie – een vorm van bloedkanker – die wordt gekenmerkt door een overmatige productie van rode bloedcellen (erytrocyten), wat vaak leidt tot een verhoogde hematocrietwaarde. Een hematocriet van meer dan 45% gaat gepaard met een viermaal hoger risico op overlijden als gevolg van cardiovasculaire en trombotische complicaties.
"PV gaat gepaard met verschillende invaliderende symptomen, waaronder vermoeidheid, cognitieve stoornissen en jeuk (pruritus). Op langere termijn kan de ziekte ook evolueren naar myelofibrose of acute myeloïde leukemie (AML)", aldus Silence in een persbericht.
"Het doel van de behandeling is de hematocriet onder 45% te houden, een drempelwaarde die geassocieerd is met een lagere incidentie van trombose en cardiovasculaire sterfte. De huidige behandeling berust op herhaalde aderlatingen om de hematocriet te verlagen en/of op de toediening van cytoreductieve geneesmiddelen om de productie van rode bloedcellen te verminderen. Tot op heden is er geen behandeling goedgekeurd die specifiek gericht is op de rode bloedcellen en de hematocriet."
Over divesiran
Divesiran is een kandidaat-geneesmiddel op basis van kleine interfererende RNA's (siRNA's), dat volledig eigendom is van Silence en werd ontwikkeld met behulp van het eigen mRNAi GOLD™-platform van het bedrijf.
Het werkt door de expressie van het gen TMPRSS6 te remmen, dat vrijwel uitsluitend in de lever tot expressie komt. TMPRSS6 is een negatieve regulator van hepcidine, het belangrijkste hormoon dat de ijzerhomeostase in het lichaam regelt, waaronder de opname, distributie en opslag van ijzer.
"Door de expressie van TMPRSS6 bij patiënten met PV te remmen, beoogt divesiran de productie en afgifte van hepcidine door hepatocyten te verhogen. Daardoor vermindert de beschikbaarheid van ijzer in het beenmerg en neemt bijgevolg de overmatige aanmaak van rode bloedcellen af, een proces dat afhankelijk is van de beschikbaarheid van ijzer", verduidelijkt het bedrijf.
Divesiran heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) zowel de Fast Track-status (een versnelde ontwikkelings- en beoordelingsprocedure) als de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van polycythaemia vera.